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Alzheimer : un médicament prometteur à l'essai
Grâce à son mécanisme d'action, il ralentirait la progression de la maladie.
Le nombre de personnes atteintes d'une maladie d'Alzheimer augmente chaque année en France, du fait de l'accroissement de l'espérance de vie, alors que les traitements eux restent d'une désespérante inefficacité et en tout cas ne font pas barrage à la dégradation progressive des fonctions cérébrales. Lors de la conférence internationale sur la maladie d'Alzheimer qui se tient à Chicago, des médecins anglais ont présenté mardi les résultats prometteurs d'un essai clinique sur 321 patients avec un médicament doté d'un mécanisme d'action innovant. Dans cette maladie, chaque essai thérapeutique suscite beaucoup d'espoir alors que les experts eux restent en général circonspects, en attendant d'avoir des preuves formelles.
Les connaissances physiopathologiques sur la maladie d'Alzheimer ont beaucoup évolué au fil des années, mettant en évidence de nouvelles cibles thérapeutiques. Très schématiquement, on sait que la maladie se caractérise dans le cerveau par un déficit en acétylcholine (un neurotransmetteur cérébral), par des dépôts de plaques de protéine béta-amyloïde et enfin par la présence de neurofibrilles riches en protéine dite TAU dans les neurones. Les quelques médicaments sur le marché visent tous à empêcher la destruction de l'acétylcholine, avec des effets considérés comme mineurs.
Des produits en cours d'évaluation comme les anticorps monoclonaux ou la vaccination se proposent eux de faire barrage à l'accumulation des plaques amyloïdes. Enfin, une troisième approche se penche sur la fameuse protéine TAU pour inhiber son accumulation dans les neurones.
Des résultats d'études très attendus
C'est cette troisième approche qui a été décrite à Chicago, avec un médicament baptisé Rember (ou methylthiominium). «Ces données étaient très attendues, explique le professeur Françoise Forette (hôpital Broca, Paris), car c'est la première fois que la protéine TAU est la cible d'un traitement.»
Au total, 321 patients atteints d'une forme légère ou modérée ont été divisés en quatre groupes, les uns prenant 30, 60 ou 10 milligrammes de Rember et les autres un placebo.
Les résultats révèlent qu'au bout de dix-neuf mois, les patients ayant pris le médicament dosé à 60 milligrammes ne présentaient pas de dégradation neurologique et que leurs symptômes restaient stables, contrairement à ceux sous placebo dont les fonctions cognitives continuaient à décliner.
«Si ces résultats intéressants sont validés, ce sera la première fois que l'on démontre qu'un médicament peut ralentir le développement de cette maladie, soutient le professeur Bruno Dubois (hôpital Pitié-Salpêtrière). Mais d'une façon générale, il vaut mieux être prudent. Nous avons déjà vu des médicaments apparemment prometteurs lors d'essais de phase 2 et qui ne montraient aucune efficacité lors d'études à plus large échelle.»
Même écho de la part de Françoise Forette : «Les résultats préliminaires sont prometteurs, mais portent sur un tout petit nombre de patients. Et il faut maintenant attendre les résultats d'études multicentriques plus importantes. On ne peut pas en dire vraiment plus.»
Le nombre de personnes atteintes d'une maladie d'Alzheimer augmente chaque année en France, du fait de l'accroissement de l'espérance de vie, alors que les traitements eux restent d'une désespérante inefficacité et en tout cas ne font pas barrage à la dégradation progressive des fonctions cérébrales. Lors de la conférence internationale sur la maladie d'Alzheimer qui se tient à Chicago, des médecins anglais ont présenté mardi les résultats prometteurs d'un essai clinique sur 321 patients avec un médicament doté d'un mécanisme d'action innovant. Dans cette maladie, chaque essai thérapeutique suscite beaucoup d'espoir alors que les experts eux restent en général circonspects, en attendant d'avoir des preuves formelles.
Les connaissances physiopathologiques sur la maladie d'Alzheimer ont beaucoup évolué au fil des années, mettant en évidence de nouvelles cibles thérapeutiques. Très schématiquement, on sait que la maladie se caractérise dans le cerveau par un déficit en acétylcholine (un neurotransmetteur cérébral), par des dépôts de plaques de protéine béta-amyloïde et enfin par la présence de neurofibrilles riches en protéine dite TAU dans les neurones. Les quelques médicaments sur le marché visent tous à empêcher la destruction de l'acétylcholine, avec des effets considérés comme mineurs.
Des produits en cours d'évaluation comme les anticorps monoclonaux ou la vaccination se proposent eux de faire barrage à l'accumulation des plaques amyloïdes. Enfin, une troisième approche se penche sur la fameuse protéine TAU pour inhiber son accumulation dans les neurones.
Des résultats d'études très attendus
C'est cette troisième approche qui a été décrite à Chicago, avec un médicament baptisé Rember (ou methylthiominium). «Ces données étaient très attendues, explique le professeur Françoise Forette (hôpital Broca, Paris), car c'est la première fois que la protéine TAU est la cible d'un traitement.»
Au total, 321 patients atteints d'une forme légère ou modérée ont été divisés en quatre groupes, les uns prenant 30, 60 ou 10 milligrammes de Rember et les autres un placebo.
Les résultats révèlent qu'au bout de dix-neuf mois, les patients ayant pris le médicament dosé à 60 milligrammes ne présentaient pas de dégradation neurologique et que leurs symptômes restaient stables, contrairement à ceux sous placebo dont les fonctions cognitives continuaient à décliner.
«Si ces résultats intéressants sont validés, ce sera la première fois que l'on démontre qu'un médicament peut ralentir le développement de cette maladie, soutient le professeur Bruno Dubois (hôpital Pitié-Salpêtrière). Mais d'une façon générale, il vaut mieux être prudent. Nous avons déjà vu des médicaments apparemment prometteurs lors d'essais de phase 2 et qui ne montraient aucune efficacité lors d'études à plus large échelle.»
Même écho de la part de Françoise Forette : «Les résultats préliminaires sont prometteurs, mais portent sur un tout petit nombre de patients. Et il faut maintenant attendre les résultats d'études multicentriques plus importantes. On ne peut pas en dire vraiment plus.»